TY  - JOUR
AU  - Carelli, Valerio
AU  - Newman, Nancy J.
AU  - Yu-Wai-Man, Patrick
AU  - Biousse, Valerie
AU  - Moster, Mark L.
AU  - Subramanian, Prem S.
AU  - Vignal-Clermont, Catherine
AU  - Wang, An-Guor
AU  - Donahue, Sean P.
AU  - Leroy, Bart P.
AU  - Sergott, Robert C.
AU  - Klopstock, Thomas
AU  - Sadun, Alfredo A.
AU  - Rebolleda Fernández, Gema
AU  - Chwalisz, Bart K.
AU  - Banik, Rudrani
AU  - Girmens, Jean François
AU  - La Morgia, Chiara
AU  - DeBusk, Adam A.
AU  - Jurkute, Neringa
AU  - Priglinger, Claudia
AU  - Karanjia, Rustum
AU  - Josse, Constant
AU  - Salzmann, Julie
AU  - Montestruc, François
AU  - Roux, Michel
AU  - Taiel, Magali
AU  - Sahel, José-Alain
AU  - Carelli, Valerio
AU  - Barboni, Piero
AU  - Carbonelli, Michele
AU  - Di Vito, Lidia
AU  - Amore, Giulia
AU  - Contin, Manuela
AU  - Mohamed, Susan
AU  - La Morgia, Chiara
AU  - Silvestri, Sara
AU  - D’Agati, Pietro
AU  - Newman, Nancy J
AU  - Biousse, Valérie
AU  - Hubbard, George Baker
AU  - O’Keefe, Ghazala
AU  - Hendrick, Andrew M.
AU  - Dattilo, Michael
AU  - Peragallo, Jason H.
AU  - Hawy, Eman
AU  - DuBois, Lindreth
AU  - Gibbs, Deborah
AU  - Filho, Alcides Fernandes
AU  - Dobbs, Jannah
AU  - Yu-Wai-Man, Patrick
AU  - Acheson, James
AU  - Boston, Hayley
AU  - Eleftheriadou, Maria
AU  - Esposti, Simona
AU  - Gemenetzi, Maria
AU  - Leitch-Devlin, Lauren
AU  - Tucker, William R.
AU  - Jurkute, Neringa
AU  - Burale, Asma
AU  - Anand, Shweta
AU  - Memon, Muhammad A.
AU  - Hussain, Rima
AU  - Jorany, Rasha
AU  - Sheel, Priyansha
AU  - Moster, Mark L.
AU  - Sergott, Robert C.
AU  - SantaMaria, Melissa
AU  - Tollis, Heather
AU  - DeBusk, Adam A
AU  - Haller, Julia A.
AU  - Massini, Maria
AU  - Subramanian, Prem S.
AU  - Pecen, Paula
AU  - Mathias, Marc
AU  - Preston, Mary
AU  - Cho, Steve
AU  - Sahel, José A.
AU  - Vignal-Clermont, Catherine
AU  - Girmens, Jean François
AU  - Hage, Rabih
AU  - Plaine, Lise
AU  - Khemliche, Wahiba
AU  - Wang, An-Guor
AU  - Cheng, Hui-Chen
AU  - Chen, Celia
AU  - Hwang, Jeong-Min
AU  - Sun, Chuanbin
AU  - Donahue, Sean
AU  - Patel, Shriji
AU  - Gangaputra, Sapna
AU  - Barrett, Megan
AU  - Ruark, Scott
AU  - Wilkins, Saige
AU  - Leroy, Bart P.
AU  - De Zaeytijd, Julie
AU  - Van Cauwenbergh, Caroline
AU  - Verhauwen, Hilde
AU  - Klopstock, Thomas
AU  - Catarino, Claudia B.
AU  - Priglinger, Claudia
AU  - Priglinger, Siegfried
AU  - Rudolph, Günther
AU  - von Livonius Bettina, Stephan Thurau
AU  - Muth, Daniel
AU  - Wolf, Armin
AU  - Al-Tamami, Jasmina
AU  - Pressler, Angelika
AU  - Schertler, Cosima
AU  - Hildebrandt, Martin
AU  - Neuenhahn, Michael
AU  - Sadun, Alfredo A.
AU  - Heilweil, Gad
AU  - Karanjia, Rustum
AU  - Tsui, Irena
AU  - Rebolleda Fernández, Gema
AU  - Urquijo, Laia Jaumendreu
AU  - Negrete Muñoz, Francisco J.
AU  - Fortin, Elizabeth
AU  - Chwalisz, Bart K.
AU  - Cestari, Dean
AU  - Banik, Rudrani
AU  - Tai, Katy
AU  - Castillo, Lorena
AU  - Garcia, Virginia
AU  - Bandello, Antonio Morilla Francesco
AU  - Barboni, Piero
AU  - Cascavilla, Maria Lucia
AU  - Battista, Marco
AU  - Calcagno, Francesca
AU  - Pina, Adelaide
AU  - Leruez, Stéphanie
AU  - Forooza, Rod
TI  - Indirect Comparison of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy Versus Natural History in Patients with Leber Hereditary Optic Neuropathy Carrying the m.11778G</td><td width="150">
TI  - gt;A MT-ND4 Mutation
JO  - Ophthalmology and therapy
VL  - 12
IS  - 1
SN  - 2193-6528
CY  - Heidelberg
PB  - SpringerOpen
M1  - DZNE-2023-00777
SP  - 401 - 429
PY  - 2023
AB  - Lenadogene nolparvovec is a promising novel gene therapy for patients with Leber hereditary optic neuropathy (LHON) carrying the m.11778G>A ND4 mutation (MT-ND4). A previous pooled analysis of phase 3 studies showed an improvement in visual acuity of patients injected with lenadogene nolparvovec compared to natural history. Here, we report updated results by incorporating data from the latest phase 3 trial REFLECT in the pool, increasing the number of treated patients from 76 to 174.The visual acuity of 174 MT-ND4-carrying patients with LHON injected in one or both eyes with lenadogene nolparvovec from four pooled phase 3 studies (REVERSE, RESCUE and their long-term extension trial RESTORE; and REFLECT trial) was compared to the spontaneous evolution of an external control group of 208 matched patients from 11 natural history studies.Treated patients showed a clinically relevant and sustained improvement in their visual acuity when compared to natural history. Mean improvement versus natural history was - 0.30 logMAR (+ 15 ETDRS letters equivalent) at last observation (P < 0.01) with a maximal follow-up of 3.9 years after injection. Most treated eyes were on-chart as compared to less than half of natural history eyes at 48 months after vision loss (89.6
KW  - Gene therapy (Other)
KW  - LHON (Other)
KW  - Leber hereditary optic neuropathy (Other)
KW  - MT-ND4 (Other)
KW  - Natural history (Other)
KW  - Visual acuity (Other)
LB  - PUB:(DE-HGF)16
C6  - PMID:36449262
C2  - PMC:PMC9834474
DO  - DOI:10.1007/s40123-022-00611-x
UR  - https://pub.dzne.de/record/259705
ER  -